Проривна генна терапія в Сіетлі пропонує надію на дітей з епілепсією…
Команда в Інституті Аллена в Сіетлі, а також дослідники дитячого науково -дослідного інституту Сіетла приносять надію на сім’ї, що стикаються з спустошенням синдрому Дравета.
Сіетл – новаторська генна терапія, що розвивається в Сіетлі, могла б одного дня врятувати життя дітей, які страждають від виснажливої форми епілепсії.Дослідження, що відбудеться в Інституті науки про мозок Аллена, пропонує нову надію сім’ям, які борються з синдромом Дравета, сильною формою епілепсії, яка спустошує розвиток дитинства.
Синдром Дравета, як правило, починаючи з першого року життя, є важкою формою епілепсії, яка може сильно перешкоджати розвитку дитини або навіть спричиняти смерть, часто, поки діти сплять.
Джон Мічи, старший науковець Інституту Аллена, пояснює: “Це суворий, довгостроковий і виснажливий. Насправді це настільки серйозно, що до 10-20% дітей насправді не виживуть”.
Що ми знаємо:
Поточні методи лікування синдрому Дравета в першу чергу включають пероральні препарати, але вони мають серйозні побічні ефекти і можуть впливати на весь мозок.”Це ключове обмеження для того, як сьогодні відбувається розвиток наркотиків у неврології. Нові технології, як ті, що ми розробляємо тут, насправді мають великий потенціал для переміщення голки”, – каже Міх.
Нова генна терапія, перевірена у мишей, показала неабиякі результати: тривале відновлення без будь-яких побічних ефектів.Ця генна терапія передбачає ін’єкцію безпосередньо в мозок – інвазивну процедуру, але ту, яка робиться лише один раз, і орієнтується на уражену область.
Боаз Леві, асоційований слідчий та керівник проекту, описує дослідження як “найцікавіший проект” своєї кар’єри, додавши: “Я не міг передбачити кращого результату, де ми могли повністю врятувати цю хворобу”.
Цей багаторічний дослідницький проект, нещодавно опублікований в науковій трансляційній медицині, є значним науковим успіхом.Тепер команда Інституту Аллена готується відвезти цю генну терапію на наступний етап, з метою врешті -решт розпочати клінічне випробування.
Проривна генна терапія в Сіетлі пропонує надію на дітей з епілепсією
“Це дуже довга дорога. Ми намагаємось взаємодіяти з сім’ями, групами адвокації пацієнтів, які допоможуть нам розробити найкращий шлях вперед, оскільки ми дійсно вважаємо, що це те, що має бути терапією та потрапити до спільноти пацієнтів”, – каже Леві.
Прорив, що відбувається в Сіетлі, незабаром може мати позитивний ефект пульсації не лише в місцевих громадах, а в усьому світі.Дослідники та сім’ї оптимістичні щодо потенціалу цієї генної терапії змінювати життя в глобальному масштабі.Ця історія науки та інновацій-лише на крок ближче, щоб запропонувати рятувальне ліки для дітей, які борються з синдромом Дравета.
Джерело: Інформація в цій історії
Ось куди переселяються орендарі Сіетла
74-річний лижник помирає після падіння на Стівенс-Пасс
Камери тіла захоплюють боротьбу під час арешту DUI округу Пірс
Сіетл Капітолійська пагорбна партія оголошує 2025 лінійку, зміни на подію
Чи може захист аутизму Брайана Когбергера від капітального вбивства встановив прецедент?
Щоб отримати найкращі місцеві новини, погоду та спорт у Сіетлі безкоштовно, підпишіться на щоденний інформаційний бюлетень Сіетла.
Проривна генна терапія в Сіетлі пропонує надію на дітей з епілепсією
Завантажте безкоштовний локальний додаток для мобільних пристроїв у магазині Apple App або Google Play Store для Live Seattle News, топ -історій, оновлення погоди та більше місцевого та національного висвітлення, плюс 24/7 потокове покриття з усієї країни.
поділитися в твіттері: Проривна генна терапія в Сіетлі пропонує надію на дітей з епілепсією